英矽智能：首个由AI发现的抗纤维化候选药物进入I期临床

全球约有200多家人工智能药物发现公司，在这一浪潮中，步伐较快的英国AI药物研发公司Exscientia在2年前就宣布了由AI设计的第一个分子DSP-1181进入I期临床试验。国内的创新企业和制药企业也在这一赛道上布局和加速。

澎湃新闻记者获悉，2月24日，国内人工智能药物研发公司英矽智能（Insilico Medicine）首个由AI发现的抗纤维化候选药物的I期临床试验中完成向多名健康志愿者的临床给药。

英矽智能成立于2014年，2019年6月在上海市浦东区注册并落地。该公司开发人工智能系统，利用深度生成模型、强化学习、变换模型和其他现代机器学习技术来生成具有特定属性的新分子结构。英矽智能还开发了用于生成合成生物数据、目标识别和临床试验结果预测的软件。

该候选药物是由英矽智能的人工智能药物发现平台生成的首个抗纤维化小分子抑制剂ISM001-055，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。特发性肺纤维化是一种导致肺功能进行性、不可逆转下降的慢性肺部疾病。

英矽智能利用其靶点发现引擎PandaOmics和小分子生成引擎Chemistry42分别发现全新靶点并设计分子结构。PandaOmics和Chemistry42是英矽智能端到端人工智能药物研发平台 Pharma.AI 的一部分。

英矽智能此前曾展示，全球首例通过人工智能识别全新靶点、并设计生成全新临床前候选化合物用于治疗特发性肺纤维化的研发流程，仅历时不到18个月，研发成本仅为260万美元。通常情况下，一个药物研发项目从确定靶点到提名临床前候选化合物可能需要上亿美元，且耗时也是以年来计算。

实际上，此前的2021年11月，英矽智能在澳大利亚启动了探索性微剂量人体试验，受试者包括8名健康志愿者。公司称，试验结果显示微计量的ISM001-055 在人体内表现出良好的和安全性和药代动力学特征。

此项I期临床试验采用双盲、安慰剂对照、单次和多次剂量递增的试验设计，旨在评估ISM001-055的安全性、耐受性和药代动力学（PK）特征。据介绍，80名健康志愿者将分在10个队列中进行给药 ，其中包括5个单次剂量递增队列和 5个多次剂量递增队列。研究的主要终点是确定最大耐受剂量，并为之后的 II 期临床试验提供给药剂量建议。

值得关注的是，人工智能在制药领域的应用已经从一种“趋势”转变为一种“共识”。去年10月，多家制药巨头包括阿斯利康、默克、辉瑞、梯瓦联合推出的AI药物研发实验室AION Labs宣布正式启动。去年11月初，全球科技巨头谷歌母公司Alphabet公司也宣布成立一家以人工智能来筛选药物的公司Isomorphic。

关键词： 英矽智能首个由AI发现的抗纤维化候选药物进入I期临床