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中国专家科研新成果为干细胞治疗帕金森病带来希望|每日看点

来源：扬子晚报时间：2023-04-06 15:00:56


(相关资料图)

研究示意图。　陈跃军供图

中新网上海4月6日电 (孙国根 陈静)记者6日获悉，中国科研团队创建了一种新技术，经过相关研究成果，开发了供体细胞药物制备新策略，为干细胞治疗帕金森病带来新希望。

据透露，基于相关研究成果，该科研团队已携手上海交大医学院附属瑞金医院启动了帕金森病自体干细胞治疗项目，通过强化产学研用协同联动，推动形成再生医学研究和精准医学治疗新模式。

中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心陈跃军高级研究员科研团队的这项成果以封面论文形式，发表于国际干细胞顶级期刊《细胞·干细胞》。据悉，国际同行评审专家对此项研究给予了高度评价。

帕金森病是一种神经退行性疾病。目前中国帕金森病患者群体人数众多，是日益老龄化社会面临的一项重要挑战。陈跃军接受采访时说，引发帕金森病的主要原因，是中脑黑质多巴胺能神经元发生了退行性变，造成纹状体多巴胺分泌不足，进而引起震颤、运动迟缓、步态异常等运动功能障碍。这位专家解释，多巴胺在大脑里像信使一样，帮助传递信息。多巴胺系统功能障碍，与帕金森病等密切相关。据介绍，传统的以左旋多巴为主的药物治疗只能改善症状，且后期存在严重药物副作用。

陈跃军告诉记者，目前，通过移植外源神经细胞治疗帕金森病等神经退行性疾病是最具潜力的治疗策略。科学家把一类特殊的干细胞(人多能干细胞)定向分化为中脑多巴胺能神经细胞，然后移植到患者脑内，替代脑内丢失的多巴胺能神经元，从而实现神经再生和功能重塑。“但仍有很多问题有待解决，比如，目的细胞比例低、缺乏可靠质控方法等。”他指出，这些问题阻碍了细胞疗法的临床快速转化。

为了解决这一问题，科研团队探索创建了“能够跨分化阶段和时间点的高通量谱系示踪”的新技术，并应用该技术解析了人多能干细胞定向分化为多巴胺能神经细胞的过程，对供体细胞药物内的目的细胞和非目的细胞进行了全面转录组鉴定，并对其分化路径作了清晰描述；在此基础上，研究团队发现了一种特异性表面标记分子，进而开发了目的细胞高度富集的供体细胞药物制备新策略。

陈跃军介绍，该策略可极大提高移植后中脑多巴胺能神经元的比例，为实现更安全有效的帕金森病细胞替代疗法迈出了重要一步。据透露，在此研究基础上，团队已申请了三项国际发明专利。

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